Biotech: 91% de fracaso en ensayos clínicos y qué hacer

¿Por qué el 91% de los ensayos clínicos fracasan?

Nueve de cada diez candidatos farmacéuticos que entran en ensayos clínicos humanos nunca llegan a aprobación. Esta tasa de fracaso del 91% no es un problema temporal ni un fallo de ejecución: es inherente a la complejidad de la biología humana y define por qué el modelo de negocio en biotecnología es estructuralmente de alto riesgo y alta recompensa.

Para founders de startups de biotech y deeptech en Latinoamérica y España, entender esta realidad no es opcional. Define cómo debes estructurar tu estrategia de fundraising, cómo comunicar con inversores y por qué los modelos de valoración en este sector funcionan de manera radicalmente distinta a un SaaS o una marketplace.

Tasas de fracaso por fase clínica: ¿dónde está el mayor riesgo?

El dato del 91% es un promedio que oculta variaciones críticas por fase. Según análisis sectoriales de 2025-2026, la distribución del riesgo es asimétrica:

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Fase I → Fase II: Aproximadamente 47%-63% de los candidatos avanzan. Esto significa que 37%-53% fracasan en esta etapa inicial, que se enfoca principalmente en seguridad y farmacocinética, no en eficacia definitiva.
Fase II → Fase III: Aquí está el verdadero "valle de la muerte". Solo 28%-31% de los programas superan esta fase, lo que implica un fracaso del 69%-72%. Fase II es donde se descubre si la hipótesis terapéutica realmente se sostiene en pacientes, y es el cuello de botella más severo de todo el pipeline.
Fase III → Aprobación: Aproximadamente 55%-58% de los candidatos que llegan a esta etapa logran aprobación regulatoria, con un fracaso residual del 42%-45%. Aunque el riesgo disminuye respecto a Fase II, los costos se disparan debido al tamaño muestral y la duración de los estudios.

La probabilidad acumulada desde Fase I hasta aprobación se sitúa entre 6.7% y 13.8%, dependiendo de la metodología de cálculo y la mezcla terapéutica del portafolio. En términos prácticos: si tu startup tiene un candidato en Fase I, las probabilidades estadísticas dicen que es mucho más probable que no llegue a mercado que lo contrario.

Comparación histórica: ¿ha mejorado la industria en las últimas décadas?

La tendencia de largo plazo no es lineal ni particularmente alentadora. Análisis históricos muestran que:

En benchmarks de 2011-2020, la probabilidad de éxito Fase I → aprobación era de 7.9%.
En análisis más recientes de 2014-2023, algunos datasets muestran una reducción a 6.7%, sugiriendo un empeoramiento relativo.
Un estudio académico amplio citado en 2025 estima 13.8% para programas patrocinados por la industria, pero esto varía significativamente por área terapéutica.

La explicación no es que la ciencia haya retrocedido, sino que la mezcla terapéutica ha cambiado. Hoy se incorporan más programas en oncología, neurología y enfermedades complejas, donde la probabilidad de éxito es inherentemente menor que en áreas como enfermedades infecciosas o metabólicas tradicionales.

Un dato relevante: en 2025, la FDA aprobó 46 nuevos agentes terapéuticos a través de su Centro de Evaluación e Investigación de Drogas (CDER). Aunque este número parece robusto, representa solo la fracción mínima de miles de candidatos que entraron en desarrollo años atrás.

¿Qué significa esto para tu startup de biotech o deeptech?

Si estás construyendo una startup en este ecosistema, estos datos no son solo contexto: son el marco dentro del cual debes operar.

Primero, entiende que los inversores no financian "proyectos seguros". En biotech, el capital financia portafolios y opciones reales, no certezas. Los venture capitalists y family offices que entienden el sector saben que la mayoría de los activos van a fracasar, y estructuran sus tesis en consecuencia: esperan que unas pocas salidas masivas compensen muchas pérdidas totales.

Segundo, tu narrativa de fundraising debe centrarse en de-risking por hitos. Cada ronda de inversión debe justificarse por datos nuevos que eleven la probabilidad de éxito o reduzcan el costo del siguiente experimento. No vendas "vamos a curar el cáncer". Vende "con US$5M vamos a validar el mecanismo de acción en modelo humano y obtener señal de eficacia en 60 pacientes, lo que nos posiciona para una Serie B o un partnership con pharma".

Tercero, el tiempo y el capital requeridos son estructurales. Desarrollar un fármaco hasta mercado cuesta entre US$1.000 millones y US$3.000 millones+ por activo aprobado, dependiendo de si se incluye el costo de capital, fracasos previos y costo de oportunidad. El proceso clínico solo toma 6-7 años en promedio, sin contar preclínica, fabricación y regulación. El ciclo completo suele ser de 10-15 años.

Esto tiene implicaciones concretas para founders hispanohablantes:

En LATAM, el acceso a capital de riesgo para biotech es limitado comparado con Boston, San Francisco o Cambridge. Debes estructurar tu roadmap para alcanzar hitos de validación con menos capital, o buscar inversores especializados que entiendan los timelines largos.
En España, el acceso a mercado europeo y programas de la EMEA puede ser una ventaja, pero la regulación y los costos operativos son distintos. Evalúa si tu estrategia óptima es desarrollar preclínica en España/LATAM y mover fases clínicas a jurisdicciones con mayor densidad de CROs y sitios de investigación.

Cómo estructurar tu estrategia de fundraising en biotech

Basado en las tasas de fracaso y la dinámica del sector, aquí hay acciones concretas que puedes implementar:

1. Diseña tu cap table pensando en dilución múltiple.

Con 10-15 años de desarrollo y necesidades de capital que pueden superar los US$100M antes de cualquier revenue, tu estructura accionaria va a diluirse significativamente. No optimices por retener el máximo porcentaje en la Semilla. Optimiza por asegurar que haya suficiente equity pool para atraer talento senior y co-inversores en rondas posteriores. Un founder con 15% de una empresa que vale US$500M está en mejor posición que uno con 40% de una empresa que quebró en Fase II por falta de capital.

2. Identifica inversores que entiendan el modelo de portafolio.

No todos los VCs son iguales. Busca fondos que:

Tengan experiencia previa en biotech/deeptech (revisa sus exits y su pipeline actual)
Entiendan que el valor se crea en hitos de de-risking, no en revenue temprano
Tengan conexiones con pharma para posibles licensing deals o adquisiciones
Estén cómodos con timelines de 7-10 años para retorno

En el ecosistema hispanohablante, esto puede significar mirar más allá de los VCs locales y acercarte a fondos especializados en Europa (Reino Unido, Suiza, Alemania) o Estados Unidos que tengan tesis en tu área terapéutica.

3. Considera estructuras alternativas de financiamiento.

Más allá del equity tradicional, explora:

Non-dilutive funding: grants de la UE, NIH, fundaciones de enfermedad específica
Venture debt: una vez tengas activos en Fase II con datos preliminares positivos
Partnerships con pharma: licensing deals que te den upfront payments y milestones sin diluir tanto
SPACs o IPOs tempranas: en algunos casos, salir a bolsa antes de tener producto aprobado puede tener sentido si el mercado está favorable

4. Comunica el riesgo de forma transparente pero estratégica.

Los inversores sofisticados saben que el 91% de los ensayos fracasan. No lo ocultes. En su lugar, explica:

Qué hace que TU candidato tenga mayor probabilidad que el promedio (biomarcadores, mecanismo validado, datos preclínicos excepcionales)
Qué hitos específicos vas a alcanzar con el capital que estás levantando
Cuál es tu plan B si el candidato principal fracasa (pipeline secundario, pivot terapéutico, tecnología platform aplicable a otras indicaciones)

Conclusión

La tasa de fracaso del 91% en ensayos clínicos no es un bug del sistema biotech: es una feature inherente a la complejidad de la biología humana. Para founders de startups en este espacio, el éxito no está en evitar el fracaso (estadísticamente improbable), sino en estructurar tu empresa, tu cap table y tu estrategia de fundraising para sobrevivir el tiempo suficiente hasta que tu candidato sea parte del 9% que logra aprobación.

Los modelos de alto riesgo y alta recompensa no son una elección: son la única forma en que este sector puede funcionar. Tu trabajo como founder es navegar esa realidad con claridad, datos y una estrategia de capital que te permita llegar a los hitos que importan.