La IA que anticipó el fracaso que le costó US$30.000 millones a Novartis
BioinvestGPT no se sorprendió. Cuando el ensayo de fase avanzada del fármaco experimental de Novartis para un tipo raro de distrofia muscular no cumplió su objetivo, las acciones de la farmacéutica suiza cayeron 11% y borraron unos US$30.000 millones de valor de mercado. En julio, la startup había corrido un ensayo simulado con pacientes virtuales y predijo que el del-desiran ofrecería un beneficio clínico insignificante. El CEO de Novartis había anticipado un pico anual de ventas de US$5.000 millones para ese medicamento.
Ese contraste es la noticia. La industria biofarmacéutica global gasta unos US$140.000 millones al año en pruebas clínicas humanas y solo alrededor del 12% de los candidatos a fármacos obtiene aprobación regulatoria, una tasa que ha cambiado poco en décadas. Las empresas de IA que simulan ensayos clínicos apuestan a que ese porcentaje es, antes que nada, un problema de información.
Para un founder, el mensaje trasciende la farmacia: cuando el costo del experimento es altísimo y la tasa de acierto es baja, la ventaja ya no está en correr más experimentos, sino en descartar antes los que van a fracasar.
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Los ensayos en humanos suelen empezar con estudios pequeños de Fase 1 centrados en seguridad, seguir con la Fase 2 intermedia y cerrar con los grandes ensayos de Fase 3 que exigen los reguladores y que también evalúan eficacia. El proceso lleva años; una simulación de IA puede resolverse en un mes o menos.
La plataforma de BioinvestGPT, con sede en Copenhague, usa secuenciación de ADN para simular un cuerpo humano que cumple los criterios de elegibilidad de un ensayo específico y después corre un ensayo virtual con un modelo del fármaco en prueba. «Podemos identificar la razón por la que un medicamento es eficaz y seguro, y en muchos casos, por qué no», dice Bragi Lovetrue, que cofundó la compañía junto a su esposa Idonae Lovetrue en 2024.
Las farmacéuticas usan estas simulaciones para dos cosas concretas: decidir qué programas merecen seguir avanzando y evaluar el valor de posibles objetivos de adquisición.
Dónde está hoy el dinero de la IA en la industria farmacéutica
Según un informe reciente de McKinsey, la inversión en descubrimiento de fármacos con IA más que se duplicó, hasta US$8.400 millones en 2025 frente a 2023. El dato revelador es dónde se concentra: sobre todo en diseño de moléculas, y no tanto en los grandes cuellos de botella de la industria, como comprobar con ensayos largos que un medicamento funcionará como se espera.
Las farmacéuticas están «empezando a experimentar» con la modelización de ensayos con IA, dijo Alex Devereson, socio de McKinsey. Lo hacen con tecnología propia y con socios, para evaluar candidatos a medicamentos antes de comprometer capital en un programa.
El atractivo de mercado ya se nota en el venture capital. QuantHealth levantó US$45 millones en una Serie B liderada por Qumra Capital, con participación de Sanofi Ventures, Pitango HealthTech, Artofin Venture Capital y Esplanade Ventures, según reportó MedCity News. La ronda incluyó además a Bertelsmann Healthcare Investments, GC Ventures, NewHealth Ventures y Shoni Top Ventures, según Fierce Healthcare.
Fundada en 2020 y con sede en Tel Aviv, QuantHealth acumula unos US$70 millones y afirma haber simulado más de 600 ensayos clínicos en 30 indicaciones, con una precisión predictiva de hasta el 90%.
Las predicciones que la IA ya tiene sobre la mesa
BioinvestGPT compartió con Reuters en julio sus análisis detallados del probable resultado de varios ensayos de alto perfil antes de que se conocieran los resultados, y hasta ahora ha acertado cinco de seis, según el recuento que publicó The Independent. Entre los aciertos están el resultado negativo del del-desiran, el éxito de la vacuna contra el melanoma de Moderna y Merck, el beneficio clínico débil del fármaco cardíaco Wainua de AstraZeneca e Ionis, el fracaso inicial del ziltivekimab de Novo Nordisk y el éxito de la vacuna neumocócica de Vaxcyte.
Para los resultados esperados antes de que termine el año, el modelo de la compañía predice el fracaso de dos ensayos de Fase 3 del litifilimab de Biogen en la forma más común de lupus, y de estudios de Fase 2 del zasocitinib de la japonesa Takeda en Crohn y colitis ulcerosa. El modelo señala que ambos fármacos son «subóptimos» para esas poblaciones específicas de los ensayos.
Cuándo la IA se equivoca: los límites que conviene conocer
Ninguna simulación es infalible, y el propio sector lo admite. La IA predictiva pronosticó resultados positivos para el pelacarsen de Novartis, que reduce los niveles sanguíneos de un portador de colesterol llamado lipoproteína(a). Novartis anunció en septiembre que el fármaco no reducía el riesgo de infarto grave o ictus en pacientes con un factor de riesgo genético. Un análisis posterior mostró que «nos equivocamos en el mecanismo», al no haber tenido en cuenta variaciones genéticas en el tamaño de la lipoproteína, explicó Lovetrue.
El fracaso de del-desiran pesa más porque era uno de los tres candidatos que Novartis sumó a su pipeline neuromuscular al comprar Avidity Biosciences por unos US$12.000 millones, según CNBC.
Andy Plump, jefe de investigación de Takeda, marcó el otro extremo del debate: su objetivo TYK2 se identificó analizando genética humana y el aprendizaje automático sirvió para optimizar y «pulir» la estructura de la pastilla diaria. «No creo que estemos cerca de poder usar herramientas como la IA para hacer predicciones definitivas», dijo.
Diana Gallagher, responsable de desarrollo clínico de Biogen para esclerosis múltiple, inmunología y Alzheimer, advirtió un sesgo estructural: los algoritmos que se apoyan en datos históricos podrían ser propensos a predecir un resultado negativo. Su ejemplo: solo dos fármacos biológicos han sido aprobados para el lupus, así que hay poco precedente sobre el cual aprender.
¿Qué significa esto para tu startup?
- Mueve la inversión de «correr más» a «descartar antes». El gasto global en ensayos humanos ronda los US$140.000 millones anuales con una tasa de aprobación del 12%. Si tu producto depende de experimentos caros —una prueba de laboratorio, un test de pricing, un lanzamiento regional—, modela el resultado antes de ejecutarlo. El ahorro real está en los experimentos que no haces.
- Construye un «paciente virtual» de tu propio negocio. BioinvestGPT simula un cuerpo humano a partir de secuenciación de ADN. La traducción para un SaaS o un marketplace es la misma lógica: define los criterios de tu cliente ideal en datos y corre la simulación sobre esa base, no sobre la intuición del equipo.
- Desconfía de modelos entrenados con datos históricos escasos. Es la advertencia de Gallagher en lupus: si hay pocos precedentes, el algoritmo tiende a predecir el resultado negativo. Aplica igual en mercados nuevos de LATAM o España, donde la data local es mucho menor que la de Estados Unidos.
- Sigue la puerta regulatoria. Los reguladores sanitarios de Estados Unidos anunciaron iniciativas enfocadas en ensayos clínicos para acelerar su ejecución. Si el programa resulta exitoso, podría abrir la puerta para que la IA predictiva se utilice en el desarrollo clínico, según un funcionario federal de salud citado por Reuters. Cuando un regulador habilita una tecnología, el capital se mueve rápido detrás.
Conclusión
El sector biofarmacéutico acaba de ver un experimento natural casi perfecto: una startup con un modelo simulado advirtió lo que un gigante con años de datos clínicos, miles de empleados y decenas de miles de millones invertidos en adquisiciones no vio a tiempo. Francisco Beca, director médico de QuantHealth, formula la pregunta que define la próxima etapa: «¿Sigue siendo ético en 2026 exponer a los pacientes a un ensayo que probablemente fracasará?». Su respuesta —que para 2027, 2028 o 2029 ya no lo será— también es una advertencia para cualquier fundador. Los ensayos en humanos seguirán siendo necesarios, pero la capacidad de predecir qué va a fallar antes de gastar es, cada vez más, una ventaja competitiva y no un lujo analítico.
Fuentes
- Forbes México: Empresas de IA realizan ensayos virtuales de fármacos y buscan mejorar el éxito de los estudios en humanos (fuente original)
- The Independent: la IA que anticipó el fracaso del ensayo de Novartis
- MedCity News: QuantHealth recauda US$45M para simular ensayos clínicos antes de enrolar pacientes
- Fierce Healthcare: QuantHealth levanta una Serie B de US$45M para simulaciones clínicas con IA
- CNBC: Novartis cae 10% tras tres reveses en ensayos de fármacos
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